Studio clinico con Deferiprone nella malattia del Parkinson
Lo sviluppo di un farmaco a volte è il risultato di una grande scoperta, altre volte dell'osservazione che una molecola nata con un'altra indicazione è efficace anche nella malattia che stiamo studiando.
Il deferiprone è un principio attivo che agisce come ferrochelante, cioè per rimuovere il ferro in eccesso nell'organismo. Attualmente è indicato nel trattamento dell’accumulo di ferro nei pazienti affetti da talassemia maggiore.
La ragione dell'utilizzo di questa molecola nella malattia di Parkinson è il riscontro di un aumento del contenuto di ferro nel cervello (la substantia nigra) dei pazienti con Parkinson che potrebbe contribuire all'insorgenza della malattia, ed alcuni lavori scientifici che hanno mostrato una riduzione del contenuto di ferro con l'uso di deferiprone.
Sono appena stati pubblicati su una importante rivista scientifica i risultati di uno studio su pazienti con Parkinson, studio che aveva l'obiettivo di verificare il possibile effetto del deferiprone sul rallentamento della progressione della malattia. Son stati inclusi pazienti con non avevano mai assunto levodopa, che sono stati trattati con deferiprone orale o placebo per 36 settimane.
Sono stati poi misurati parametri clinici (come i sintomi motori e non motori attraverso la scala UPDRS) e di neuroimmagine (contenuto di ferro cerebrale misurato attraverso la risonanza magnetica) che avrebbero dovuto vericare la progressione della malattia.
I risultati hanno mostrato chiaramente che il deferiprone è associato a un peggioramento dei sintomi motori che ha richiesto di iniziare la terapia dopaminergica nel 22,0% dei partecipanti trattati con deferiprone (e solo nel 2,7% nel gruppo trattato con placebo).
Questo studio evidenzia come sia importante pubblicare anche i dati di non efficacia, che rappresentano un punto di "ripartenza" per altre sperimentazioni su molecole con un migliore potenziale terapeutico.
